Прасета могат да решат световния недостиг на органи: учени вече трансплантират генетично модифицирани бъбреци на хора

Недостигът на донорски органи е един от най-тежките проблеми на съвременната медицина. Хиляди пациенти прекарват месеци и години в очакване на подходящ донор, а част от тях никога не стигат до операция. Сега учени смятат, че решение на този проблем може да дойде от място, което само допреди няколко десетилетия изглеждаше като научна фантастика: генетично модифицирани прасета.

Екипът на Института по трансплантации към NYU Langone работи върху т.нар. ксенотрансплантация, при която орган от един животински вид се трансплантира на друг вид, в случая от прасе на човек.

През септември 2021 г. екипът на хирурга Робърт Монтгомъри извършва забележителен експеримент. Генетично модифициран свински бъбрек е трансплантиран в тялото на човек с необратимо прекратена мозъчна дейност, чието семейство е дало съгласие за процедурата.

Организмът е поддържан с апаратура, което позволява на учените да наблюдават функционирането на бъбрека. В продължение на 52 часа органът работи по начин, сходен с човешки бъбрек, без непосредствени признаци на тежко отхвърляне.

Оттогава изследванията продължават.

Екипът е извършил общо шест подобни експериментални процедури, като две от тях включват свински сърца. Постепенно учените преминават и към експериментални трансплантации при живи пациенти, за които стандартните медицински възможности са били изчерпани.

Големият пробив е възможен благодарение на развитието на генното редактиране.

Основният проблем при трансплантацията на животински орган в човешкото тяло е имунната система. Тя разпознава чуждата тъкан и може да я атакува почти незабавно. При прасетата съществуват определени гени и молекули, които предизвикват особено силна реакция на човешкия организъм.

Една от тях е алфа-гал, захарна молекула, която се среща при повечето бозайници, но не и при хората и повечето други примати.

Чрез генетични технологии учените могат да отстранят част от гените, които правят свинските органи несъвместими с човешкия организъм. Едновременно с това могат да бъдат добавени човешки гени, които да направят органа по-приемлив за имунната система.

Свинските бъбреци, използвани в настоящите изпитвания, са преминали през общо десет генетични промени. Четири гена са изключени, а други шест са добавени.

Така учените постепенно превръщат прасето в потенциален източник на органи за трансплантация.

Причината да се влагат толкова усилия в тази технология е огромният недостиг на човешки донори. Само в Съединените щати повече от 100 000 души чакат орган. В същото време броят на извършваните трансплантации годишно е приблизително 49 000.

За част от пациентите подходящ орган никога не се появява.

Ако ксенотрансплантацията стане достатъчно надеждна, тази система може да бъде преобърната изцяло.

Вместо пациентите да чакат появата на донор, медицинските центрове потенциално биха могли да разполагат с предварително подготвени органи.

Именно това е голямата визия на Робърт Монтгомъри. Той познава проблема не само като хирург, но и като пациент. През 2018 г. самият Монтгомъри получава трансплантация на човешко сърце.

Според него преодоляването на недостига на органи може фундаментално да промени медицината.

Вместо човек с бъбречна недостатъчност да прекарва години на диализа в очакване на донор, в бъдеще за него може да бъде подготвен генетично модифициран орган.

Подобна технология би могла един ден да се използва не само при бъбреците, но и при сърцето и други жизненоважни органи.

Пътят обаче все още е дълъг.

Ксенотрансплантациите остават експериментална област и вече има сериозни неуспехи. При един от ранните случаи на трансплантация на свинско сърце на жив пациент органът функционира ограничено време, а пациентът умира около два месеца след операцията. Сред разглежданите причини е наличието на скрит свински вирус.

Този случай кара учените да затегнат значително контрола върху животните, от които се вземат органите.

Генетично модифицираните прасета се отглеждат в специални контролирани условия, а животните и органите се изследват за потенциално опасни вируси и други патогени.

Другият огромен въпрос е колко дълго един такъв орган може да работи в човешко тяло.

Настоящият рекорд за функциониране на генетично модифициран свински бъбрек в човек е 271 дни. Това все още е далеч от човешките трансплантирани бъбреци, които могат да функционират години, а понякога и десетилетия.

Учените обаче припомнят, че и първите човешки трансплантации са били свързани с огромни трудности. Разликата е, че днес медицината разполага с генно редактиране, модерни имуносупресивни лекарства, изключително прецизна диагностика и много по-добро разбиране на имунната система.

Следващата решаваща стъпка вече е започнала.

Провежда се клиничното изпитване EXPAND, насочено към пациенти с терминална бъбречна недостатъчност. Първата фаза включва шестима души, които не могат да получат стандартна трансплантация. Основната задача е да бъде оценена безопасността на процедурата.

Ако резултатите бъдат положителни, изследването трябва да бъде разширено с още 44 пациенти, включително хора в списъка за бъбречна трансплантация, които са изложени на висок риск да не получат човешки орган навреме.

Очаква се впоследствие в програмата да участват десет различни медицински центъра.

Робърт Монтгомъри допуска, че в рамките на следващите около пет години американските регулатори биха могли да разгледат възможността генетично модифицираните свински бъбреци да бъдат одобрени за по-широка употреба, ако клиничните изпитвания докажат тяхната безопасност и ефективност.

Това би било историческа промяна.

В продължение на десетилетия трансплантационната медицина е ограничена от един фундаментален проблем: броят на необходимите органи е много по-голям от броя на наличните донори.

Ако учените успеят да създадат надежден и практически постоянен източник на органи, този недостиг може постепенно да бъде преодолян.

Тогава за първи път може да се стигне до ситуация, при която не пациентът чака подходящ орган, а подходящият орган чака пациента.

А това би променило не само трансплантационната медицина, но потенциално и продължителността и качеството на човешкия живот.